Другое полезное отношение результата к стоимости — отношение терапевтического усилия к результату. Самым распространенным является количество пациентов, которое требуется лечить, чтобы предотвратить один неблагоприятный исход; или количество тестов, необходимых для обнаружения одного дополнительного положительного случая: количество нуждающихся в лечении.
Полезность отношения усилия к результату проиллюстрирована ниже. Каждое выражение статистически корректно и научно приемлемо, но от каждого у читателя остается различное впечатление об эффективности лекарства 24, 25.
• Результаты, выраженные в абсолютных значениях (сокращение абсолютного или атрибутивного риска ARR). В Хельсинкском исследовании мужчин с гиперхоле-стеринемией 26, по истечении 5 лет, у 84 из 2030 пациентов, принимавших плацебо (4,1 %), были сердечные приступы, тогда как в группе, принимавшей гемфиброзил (2,7 %), сердечные приступы случились только у 56 из 2051 мужчины (р < 0,02), абсолютное уменьшение риска составило 1,4 % (4,1 — 2,7 % = 1,4 %).
• Результаты, выраженные в относительных значениях (уменьшение относительного риска RRR). В Хельсинкском исследовании мужчин с гиперхолестеринемией, по истечении 5 лет, у 4,1 % мужчин, принимавших плацебо, случились сердечные приступы, тогда как в группе, принимавшей гемфиброзил, сердечные приступы случились только у 2,7 % мужчин. Различие в 1,4 % соответствует 34%-му сокращению относительного риска частоты сердечных приступов в группе, принимавшей гемфиброзил (1,4/4,1 % = 34%).
• Результаты, выраженные в отношении усилия к результату. В Хельсинкском исследовании у 4081 мужчины с гиперхолестеринемией, по истечении 5 лет, на каждый предотвращенный сердечный приступ было принято приблизительно 200 000 доз гемфиброзила.
• Результаты, выраженные в других единицах отношения усилия к результату (количество нуждающихся в лечении NNT): Результаты Хельсинкского исследования по 4081 мужчине указывают, что в течение 5 лет нужно лечить 71 мужчину, чтобы предотвратить единственный сердечный приступ (1/0,014 = 71).
Обоснуйте используемый метод дисконтирования для корректировки затрат и выгод, которые накапливаются в течение различных периодов времени.
Затраты и исходы вмешательства обычно реализуются в разное время и часто за долгий период времени. Для коррекции этих различии должна быть проделана операция, называемая дисконтированием или анализом текущей стоимости, необходимая для взвешивания будущих долларов дисконтным фактором, чтобы сделать их сопоставимыми с текущими долларами.
Хотя инфляция — это фактор, снижающий будущую долларовую ценность относительно текущей, первичной причиной для дисконтирования являются «альтернативные издержки» из-за невложения денег в другом месте. Например, больница может либо потратить 10 000 долларов на новое оборудование, либо инвестировать эту сумму. После, скажем, 5 лет при 5%-й доходности 10 000 долларов вырастут до 12 763 долларов. В другом случае сохраненные 10 000 долларов через 5 лет обесценились бы до нынешних 7835 долларов.
Ставка дисконта между 3 и 5 % является стандартной. Затраты и исходы, возможно, не должны быть дисконтированы для методов лечения, результаты которых достигаются в ближайшей перспективе.
Допустим, при дисконтной ставке 5 % X долларов, потраченных за п лет, есть текущая стоимость X долларов/(1,05)» 1.
Исследуйте важные выборы и предположения с помощью анализа чувствительности, чтобы определить их воздействие на результат.
Анализ чувствительности показывает, насколько результаты анализа «чувствительны» к изменениям в предположениях. В этом анализе самые важные предположения обычно варьируют по одному в диапазоне возможных значений. Если основные выводы не изменяются при варьировании предположений, выводы могут быть приняты с большей уверенностью. Например, результаты могут изменяться в зависимости от ожидаемого роста затрат на лечение на 5, 7 или 10 % в течение 3, 5 или 7 лет.
Типичные предположения, проверенные на чувствительность:
• оценка степени клинической эффективности лечения;
• взвешивание мер качества жизни;
• дисконтные ставки затрат и исходов, включая норму 0 %;
• частоты неблагоприятных случаев;
• частоты преваленса;
• частоты выживания.
Однофакторный анализ чувствительности проверяет изменения одного предположения за один раз. Также могут быть выполнены двухфакторный и трехфакторный анализы чувствительности ( 18.2 и 18.3).
Три особых случая могут представлять интерес:
• лучший случай, в котором используются самые оптимистические предположения;
• худший случай, в котором используются самые консервативные предположения;
• сбалансированный случай, который является комбинацией значений, при которых затраты равняются выгодам. Например, если достигнуть точки баланса, то точность обычного диагностического теста должна снизиться по крайней мере на 20 % с объявленных значений от 80 до 90 %, результаты не особенно чувствительны к точности теста. Поскольку точка баланса лежит далеко за пределами ожидаемых колебаний, по крайней мере, этого аспекта оценки, результаты могут быть приняты с большей уверенностью.